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基因疗法治疗遗传性眼病效果显著


本文摘要:资料来源:新华网美国研究人员8日在《科学转换医学》杂志上报道,3名遗传性眼病患者拒绝接受基因疗法化疗后,视力明显提高,没有排异反应等不当情况再次发生。

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资料来源:新华网美国研究人员8日在《科学转换医学》杂志上报道,3名遗传性眼病患者拒绝接受基因疗法化疗后,视力明显提高,没有排异反应等不当情况再次发生。这为利用基因疗法治疗其他视网膜恶性肿瘤带来了期待。这三名患者患有罕见的眼病——莱贝尔再次患有天黑内障。

该病一般在患者年幼时发作,患者视网膜细胞的基因再次变异,视力相当上升,眼球活动异常。到了二三十岁,患者几乎可能会失聪。宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的研究人员利用腺病毒载体将修正基因RPE65植入患者的眼球,病毒将病毒感染视网膜病细胞,将变异基因改写为长期基因。

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为了慎重,研究人员最初只为每个患者视力好的一只眼睛进行化疗,经过几年的仔细观察证明了安全性和有效性,研究人员利用一定程度的方法对患者的另一只眼睛进行化疗。化疗后患者可以发现脸部,拒绝接受化疗前接近,患者对弱光的敏感度明显提高。


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